背景：血管闭塞危象（VOC）是镰状细胞病最常见的表现，而急性胸综合征（ACS）是其常见并发症，具有较高的死亡风险。本研究的目的是验证先前开发的PREdictive SEVerity（PRESEV）评分在成人镰状细胞病患者因VOC住院时发生ACS的预测效能，并评估低危评分患者接受门诊管理的安全性。
方法：为验证PRESEV评分，在非洲和欧洲的5个国家共13个中心开展了一项前瞻性观察研究。该评分范围为0至16分，≤5分为低危。随后在100例患者中评估了低危评分（≤5分）用于门诊管理的安全性。主要结局为ACS的发生。
结果：共纳入393例患者进行评分验证，其中206例（52.4%）来自欧洲，187例（47.6%）来自非洲。在这些患者中，76例（19.3%）发生了ACS。50例（12.7%）低危评分患者中，3例（6.0%）发生ACS（阴性预测值为94.0%）。在发生ACS的76例患者中，73例（96.1%）并非低危评分（灵敏度为96.1%）。共记录5例死亡（1.3%）；所有死亡患者均无低危评分。两大洲的评分表现相似。当使用该评分指导100例VOC患者的门诊管理时，仅记录到1例ACS（1.0%）。
结论：这项国际研究验证了PRESEV预测风险评分在识别成人镰状细胞病VOC住院患者中ACS低危人群的有效性。（由“红细胞疾病行动支持协会”及其他机构资助；试验注册号：IRB 00003835；ClinicalTrials.gov注册号：NCT03032055。）
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